شركة Benitec Biopharma تقدم نتائج دراسة سريرية إيجابية طويلة الأمد للمرحلة 1b/2a من التجربة السريرية لـ BB-301 التي تُظهر الفعالية القوية ومتانة الاستجابة المستمرة
أعلنت شركة Benitec Biopharma عن نتائج متابعة إيجابية لمدة 24 شهرًا من تجربتها السريرية للعلاج الجيني BB-301 لضمور العضلات العيني البلعومي (OPMD). أظهر المريض 1 تحسينات عميقة في وظيفة البلع مع انخفاض بنسبة 60% في بقايا ما بعد البلع وتحسن بنسبة 78% في عبء أعراض عسر البلع عند 24 شهرًا. جميع المرضى الأربعة الذين أكملوا فترة المتابعة البالغة 12 شهرًا استوفوا معايير المستجيبين، وأظهروا استجابة دائمة للعلاج.